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Jul Desarrollo de terapias génicas más seguras
Basándose en la herramienta de edición génica CRISPR-Cas9, eficaz pero propensa a introducir errores, los investigadores han creado unas nuevas enzimas modificadas genéticamente para poder convertir una letra concreta de nuestro ADN en otra (corregir un error) sin introducir mutaciones no deseadas.
Debido a que muchas enfermedades hereditarias humanas, como la anemia de células falciformes, por ejemplo, pueden ser causadas por cambios de una sola letra en el ADN, la edición de bases es un muy buen enfoque para tratar estos trastornos.
Nature: Super-precise CRISPR tool enhanced by enzyme engineering
doi: 10.1038/d41586-020-00340-w
A partir de estas nuevas herramientas, los investigadores han creado una que puede hacer lo mismo en el ADN mitocondrial y tratar las enfermedades originadas por cambios en este ADN.
“Scientists make precise gene edits to mitochondrial DNA for first time”
doi: 10.1038/d41586-020-02054-5